Noch am Abend des 12. Mai – dem letzten der drei Veranstaltungstage der 9. Europäischen Konferenz für seltene Erkrankungen und Orphan-Produkte (ECRD) – bedankte sich der Veranstalter EURORDIS bei all jenen via Facebook, die sich trotz strahlenden Sonnenscheins im Wiener Messezentrum eingefunden hatten, um gemeinsam einen 360°C Blick auf das Themenspektrum seltener Erkrankungen zu werfen.
Die Zahlen sprechen für sich: 900 Teilnehmer, davon 120 Referenten, aus 58 Ländern waren vertreten!
Von Seiten des Gastgeberlandes begrüßten Magdalena Arrouas (BMASGK) und Rainer Riedl (Pro Rare Austria) das Publikum mit einem kurzen Abriss über das bisher Erreichte und der eindringlichen Aufforderung an alle Akteure, auch weiterhin aktiv zu bleiben. Darüber hinaus berichtete Maria Prähofer als österreichisches „Patient Testimonial“ auf positive und erfrischende Weise über ihr Leben mit MPS und den Erfolg ihrer Enzymersatztherapie.
Inhaltlich war der Kongress in sechs Themenschwerpunkte gegliedert, wobei sich Österreich mit Vorsitzenden und Vortragenden wie Ulrike Holzer (Pro Rare Austria), Ursula Holtgrewe (ZSI), Sabine Ettinger (LBI) und Anja Diem (EB-Haus Austria) positionierte.
Themenblock 1 war der Strukturierung der Forschungs- und Diagnoselandschaft gewidmet – ein Bereich, der sich in den letzten Jahren erheblich verändert hat. Bei der Integration neuer Technologien in das Gesundheitswesen und der Verknüpfungen zwischen Forschung und Versorgung tragen zunehmend Patienten, als Experten für ihre eigene Gesundheit, zur Erhöhung des Nutzens bei. Präsentiert wurden neben den jüngsten Fortschritten in der Diagnostik und den potenziellen Herausforderungen neuer Technologien zur Selbstdiagnose, wie die Zusammenarbeit zwischen Patienten, Klinikern, Forschern und Sponsoren als Grundlage erfolgreicher Forschung unterstützt werden kann.
Bahnbrechende Arzneimittel und die Zusammenarbeit von Regulierungsbehörden, Experten der Bewertung von Gesundheitstechnologien und Patienten standen im Fokus von Themenblock 2. Betrachtet wurde die Medizintechnik-Folgeabschätzung und die damit verbundene Schaffung einer zentralen Anlaufstelle von EMA (European Medicines Agency) und HTA (Health Technology Assessors), um durch Austausch von Informationen bereits frühzeitig zur Einschätzung von Arzneimitteln und Verfahren zu gelangen. Für Patienten und Patientenvertreter ergibt sich daraus ein neues Rollenbild in der Zusammenarbeit mit Regulierungsbehörden, HT-Prüfern und Industrie durch Mitwirkung bei Zulassungsverfahren, Kosten-Nutzenbewertungen und Therapieentwicklung.
„Data is the new gold“ und „We want to share data“, waren die Kernaussagen von Themenblock 3, welcher sich mit dem digitalen Patienten beschäftigte. Während die digitale Transformation in anderen Branchen bereits Einzug gehalten hat, ist die Gesundheitsindustrie noch nicht völlig in die digitale Welt eingetaucht und der Übergang gestaltet sich komplex. Bestehende Hürden reichen von unausgeglichenen Arzt-Patient-Verhältnissen bis hin zu fehlender Kontinuität in der Versorgung durch klinische Einrichtungen. Neue Technologien schaffen ungeahnte Möglichkeiten für Menschen mit seltenen Erkrankungen, bergen aber auch neue Risiken, über die es zu informieren gilt. Einer holländischen Umfrage zufolge, empfinden die Menschen ihre medizinischen Daten nämlich als ebenso privat wie ihre Telefonnummern.
Parallel setzte sich Themenblock 4 mit der Bedeutung von Lebensqualität auseinander. Neben einer adäquaten medizinischen Versorgung brauchen Menschen mit seltenen Erkrankungen die Möglichkeit, ein erfülltes Leben sowie persönliche Beziehungen zu führen und zur Gesellschaft beizutragen. Patientenvertreter, die darauf hinweisen, scheitern häufig am Gesundheits- und Sozialsystem, welches die komplexen Bedürfnisse der Betroffenen nicht immer erfolgreich adressiert. Best-Practice Beispiele aus verschiedenen Ländern und Fallstudien zu innovativen Dienstleistungen zeigten auf, wie bestehende Lücken durch integrative Versorgung und „Single Point of Service“-Ansätzen überbrückt werden können.
Themenblock 5 betrachtete neue Erkenntnisse, Patientenmeinungen und Fallstudien zu den wirtschaftlichen und finanziellen Auswirkungen von seltenen Erkrankungen auf Gesundheitssysteme und Gesellschaften, sowie die Auswirklungen aktueller politischer Maßnahmen auf den Zugang zu Therapien. Diskutiert wurde folglich, wie dieser Zugang verbessert und ein nachhaltiges Modell für Orphan-Arzneimittelentwicklung gewährleistet werden kann.
Der übergeordneten Frage nach globaler seltener Gerechtigkeit war schließlich Themenblock 6 gewidmet. Betont wurde dabei die globale Perspektive, da Menschen mit seltenen Erkrankungen durch ihre Gene und ihre Herausforderungen über Landesgrenzen hinaus verbunden sind. Dementsprechend sollten sie auch – unabhängig vom Wohnort – gleichwertige Behandlung und Unterstützung erhalten und im selben Ausmaß von den Fortschritten im Bereich der seltenen Erkrankungen profitieren.
Abgerundet wurde die Veranstaltung durch spontane Patientenstatements im Rahmen der sogenannten „Soap Box“, informative Podiumsrunden, eine Poster-Ausstellung und ausreichend Raum für Vernetzung.
Mit Hilfe der gewählten sechs Themenschwerpunkte und des umfassenden Rahmenprogrammes konnte damit insgesamt ein breiter Überblick über das „Ökosystem“ seltene Erkrankungen gegeben werden, getreu dem Motto: „Rare Diseases 360°C – Collaborative strategies to leave no one behind“.
Wir freuen uns auf ein Wiedersehen in Bukarest beim EURODIS – Rare Disease Europe Membership Meeting am 16. Mai 2019 und auf die nächste ECRD 2020!
Präsentationen finden Sie hier