Das Austrian Health Forum-NetUp zu seltenen Erkrankungen fand am 29. Februar 2024, direkt am Internationalen Tag der Seltenen Erkrankungen, im Parlament in Wien statt. Am Podium trafen sich Univ.-Prof. Dr. Susanne Greber-Platzer, MBA, Leiterin der Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde, Dr. Otto Rafetseder, Koordinator Zielsteuerung Gesundheit Wiener Gesundheitsfonds, Dr. Gerhard Jelinek, Wiener Pflege-, Patientinnen- und Patientenanwalt, und unsere stellvertretende Obfrau Mag. Dominique Sturz. Die Diskussion wurde in bewährter Weise wieder von Mag. Christoph Hörhan geleitet.
Das bereits dritte NetUp zu seltenen Erkrankungen (SE) stellte sich die Frage, wie unser Gesundheitssystem auf die neuen EU Regelungen reagieren muss und rückte die aktuellen Themen „European Health Data Space (EHDS)“, „EU-Health Technology Assessment (EU-HTA)“ und „Bewertungsboard“ in den Mittelpunkt.
Dominique Sturz hob die lange Zeit von im Durchschnitt fünf Jahren bis zu einer Diagnose und die geringe Anzahl vorhandener Therapien für SE hervor und gab als Einleitung einen Überblick über aktuelle und kommende EU Richtlinien zu seltenen Erkrankungen, die in weiterer Folge Auswirkungen auf Österreich haben und umgesetzt werden müssten. Die Veranstaltung sei für sie im Licht der anstehenden EU- und Nationalratswahlen vor allem auch ein Appell an die aktuelle und zukünftige Regierung.
Bei der anschließenden Diskussion ging es im Wesentlichen um drei wichtige Bereiche:
● Welche Verbesserungen braucht es in Österreich, um schneller und zielgerichteter zur
bestmöglichen Versorgung zu kommen?
● Wie kann im kürzlich beschlossenen Bewertungsboard für seltene und hochpreisige
Medikamente/Therapien in der weiteren Planung und praktischen Umsetzung jetzt noch
die unabdingbare Sicht der Patient:innen miteinbezogen werden?
● Welche Chancen bieten der „European Health Data Space“ – also die strukturierte
Verknüpfung von Daten - und eine Einrichtung von Registern für SE für Betroffene in
Österreich?
Ein österreichweit gleicher Zugang zu vorhandenen Therapien für alle Betroffenen war für die anwesenden Diskussionsteilnehmenden gleichermaßen ein wichtiges Ziel. Das neue Bewertungsboard, das laut dem Vertreter des Gesundheitsfonds, Otto Rafetseder, nicht bei Einzelfällen entscheiden werde, sondern seine Beratungen auf gerade zugelassene Medikamente konzentrieren und somit grundlegende Entscheidungen und Empfehlungen zum Zusatznutzen treffen werde, trage zu diesem Ziel bei und arbeite nicht nach primär ökonomischem Blickwinkel.
Gerhard Jelinek als Patient:innenanwalt sah die Definition der Rolle des Bewertungsboards kritisch und forderte einen höheren Wert der medizinischen Beurteilung ebenso wie das Stimmrecht für Patient:innenanwaltschaft; darüber hinaus bekräftigte er Pro Rare Austrias Forderung nach Einbindung der Patient:innenvertretung.
Dominique Sturz unterstützte diese Forderung und hob in weiterer Folge die dringend nötige Einrichtung von Registern für seltene Erkrankungen in Österreich hervor, die als Teil des österreichischen Gesundheitsdatenraums die Grundlage für den EHDS bieten müssten. Er- und Beforschung von SE, Therapieentwicklung und adäquate Versorgung, auch innerhalb der Europäischen Referenznetzwerke für SE (ERNs), würden somit einen wichtigen Schritt vorankommen.
Die stärkere Einbindung auch von Patient:innen- und Selbsthilfeorganisationen in die Behandlung bzw. Betreuung von Betroffenen einer SE wurde ebenfalls von Susanne Greber-Platzer gefordert. Direkte Erfahrungen von Patient:innen spielten gerade bei schwierig diagnostizierbaren und mehrheitlich nicht behandelbaren seltenen Erkrankungen eine ganz wesentliche Rolle. Auch sie forderte die Einbindung von Expert:innen und Patient:innen in das Bewertungsboard.
Wir danken dem AHF-Team rund um Christoph Hörhan und allen Teilnehmer:innen am Podium sehr herzlich und freuten uns auch über die Anwesenheit unseres neuen Botschafters für seltene Erkrankungen Cornelius Obonya.
Zu Aufzeichnung, Fotos und einem Eventbericht mit Expert:innen-Kurzinterviews