Der Verein führt den Namen „Pro Rare Austria, Allianz für seltene Erkrankungen“ und ist im zentralen Vereinsregister unter der ZVR-Nr. 066216826 registriert. Pro Rare Austria hat seinen Sitz in Wien und erstreckt seine Tätigkeit auf das gesamte österreichische Bundesgebiet. Der Verein ist nicht gewinnorientiert und verfolgt ausschließlich und unmittelbar den mildtätigen Zweck der Förderung und Unterstützung von Menschen, die mit seltenen Erkrankungen leben.